Ivosidenib：精准抗癌的靶向利刃

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Ivosidenib，中文名艾伏尼布，作为一款具有创新性的靶向抗癌药物，为特定基因突变的癌症患者带来了新希望。它凭借独特作用机制与显著疗效，在肿瘤治疗领域崭露头角。

直击突变根源的作用机制

正常情况下，异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）参与细胞能量代谢等重要生理过程。一旦 IDH1 基因发生突变，其编码的 IDH1 酶功能随之异常，会催化生成大量 2 - 羟基戊二酸（2-HG）。这种异常代谢产物 2-HG 在体内大量积累，干扰细胞正常分化，使得未成熟细胞无法发育为成熟血细胞，进而引发细胞癌变，在急性髓系白血病（AML）等多种癌症发生发展中扮演关键角色。

Ivosidenib 能够精准靶向突变的 IDH1 酶，通过抑制其活性，有效减少 2-HG 产生，阻断癌细胞异常代谢通路，遏制癌细胞增殖，助力恢复细胞正常代谢功能，从而缓解病情。

多癌种适用的治疗范围

急性髓系白血病（AML）

1. 复发性或难治性 AML：对于携带 IDH1 突变的复发性或难治性 AML 成人患者，Ivosidenib 单药治疗展现出良好效果。在相关单臂研究中，客观缓解率颇为可观，部分患者实现完全缓解，且缓解持续时间理想，显著延长了患者总生存期，为这类预后较差的患者带来生机。

1. 新诊断 AML：针对年龄≥75 岁或因健康问题无法接受强化诱导化疗的新诊断 IDH1 突变 AML 患者，Ivosidenib 单药或与阿扎胞苷联合使用，均被推荐为治疗方案之一。联合用药能进一步提升疗效，改善患者生存状况 。

胆管癌

对于既往接受过治疗、携带 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，Ivosidenib 同样具有治疗价值。与安慰剂相比，使用 Ivosidenib 可显著延长患者无进展生存期，提高疾病控制率，对总生存期也有积极影响，且治疗过程中患者健康相关生活质量得以维持 。

此外，在复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）等疾病治疗研究中，若患者携带 IDH1 突变，Ivosidenib 也显示出一定治疗潜力 。

规范严谨的用药指引

Ivosidenib 为口服片剂，推荐剂量为 500mg，每日一次。治疗期间，患者需严格按医嘱定时定量服药，不可随意增减剂量或停药。因进食对药物吸收影响较小，所以空腹或随餐服用均可。若出现不良反应，医生会依据具体情况调整剂量或暂停用药，确保治疗安全有效。

安全性与注意事项

Ivosidenib 总体耐受性良好，常见不良反应多为轻至中度，如腹泻、恶心、疲劳等，一般通过对症治疗可得到有效控制。但也可能出现较为严重的不良反应，像分化综合征（在 AML 患者中）等，一旦发生需及时就医处理 。

治疗前，患者需接受基因检测，明确存在 IDH1 突变方可使用 Ivosidenib，避免盲目用药。用药期间，要定期进行血常规、血生化等检查，监测药物疗效与不良反应。同时，告知医生正在使用的其他药物，以防药物相互作用影响治疗效果或增加不良反应风险 。

Ivosidenib 为携带 IDH1 突变的癌症患者开辟了精准治疗新路径，随着研究深入，有望拓展应用范围，为更多患者带来福音。