吉瑞替尼的获批适应症具体包括哪些？是否仅限 FLT3 突变患者？

吉瑞替尼作为精准靶向抗肿瘤药物，其获批适应症与 FLT3 基因突变密切相关，目前临床应用严格限定于特定类型的急性髓系白血病患者。

从全球监管批准来看，吉瑞替尼的核心适应症为携带 FLT3 突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。美国 FDA 于 2018 年基于 ADMIRAL 临床试验结果加速批准该适应症，数据显示其客观缓解率达 67.6%，完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解率为 34.0%，中位生存期较传统化疗显著延长，为复发 / 难治患者提供了重要治疗选择。

在国内，国家药品监督管理局（NMPA）于 2021 年 1 月附条件批准吉瑞替尼上市，用于治疗经充分验证的检测方法确认携带 FLT3 突变的复发性或难治性 AML 成人患者。2025 年 1 月，基于 COMMODORE 研究进一步验证的有效性和安全性数据，NMPA 授予其常规批准，巩固了其在国内 FLT3 突变 AML 治疗中的地位。欧盟也于 2019 年 10 月批准相同适应症，明确单药用于 FLT3 突变复发 / 难治性 AML 成人患者治疗。

从适应症范围可见，目前吉瑞替尼仅限用于 FLT3 突变患者，这一限定源于其独特作用机制。FLT3 是调控造血干细胞增殖分化的关键激酶，当发生内部串联重复突变（FLT3-ITD）或酪氨酸激酶结构域突变（FLT3-TKD）时，会导致激酶持续激活，驱动白血病细胞异常增殖。吉瑞替尼通过特异性结合突变 FLT3 的 ATP 结合位点，抑制其磷酸化活性，阻断下游 RAS/MAPK、PI3K/AKT 等致癌信号通路，从而发挥靶向治疗作用。

对于无 FLT3 突变的 AML 患者，由于缺乏异常激活的 FLT3 信号通路，吉瑞替尼无法产生针对性疗效，盲目使用不仅无效，还可能增加不良反应风险。因此，各国药监部门均要求在用药前必须通过经批准的检测方法（如 LeukoStrat CDx FLT3 突变检测试剂盒）确认患者存在 FLT3 突变，方可使用吉瑞替尼治疗。

目前虽有研究探索吉瑞替尼在其他血液肿瘤或实体瘤中的应用，但尚未获得监管机构批准新适应症。临床实践中，其使用严格限定于 FLT3 突变的复发 / 难治性 AML 成人患者群体，充分体现了精准医疗 “量体裁衣” 的核心原则，确保治疗获益最大化。