罗米地辛的获批适应症有哪些？主要用于治疗哪种癌症？

罗米地辛作为一种特异性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，其获批适应症主要集中在血液系统恶性肿瘤领域，尤其在 T 细胞淋巴瘤的治疗中具有明确的临床价值。目前，全球多个监管机构已批准其用于特定类型淋巴瘤的治疗，成为复发 / 难治性病例的重要治疗选择。

从国际获批情况来看，美国 FDA 于 2009 年首次批准罗米地辛用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL） 成人患者。这一批准基于两项关键临床试验结果：在 Ⅰ/Ⅱ 期研究中，罗米地辛治疗 CTCL 的客观缓解率（ORR）达 34%，其中完全缓解率为 6%，部分缓解率为 28%，中位缓解持续时间为 15 个月，显著优于传统化疗方案。2011 年，FDA 进一步扩大其适应症，批准用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL） 成人患者，此次获批基于一项多中心 Ⅱ 期试验，结果显示 PTCL 患者的客观缓解率为 25%，中位缓解持续时间达 10.9 个月，为预后较差的 PTCL 患者提供了新的治疗选择。

在欧盟，罗米地辛于 2012 年获批用于治疗既往接受过治疗的皮肤 T 细胞淋巴瘤成人患者，适用人群与 FDA 批准的 CTCL 适应症一致。其获批依据同样来自临床研究数据，证实了在皮肤 T 细胞淋巴瘤患者中，罗米地辛可有效改善皮肤损害、缓解症状并延长无进展生存期。

从适应症范围来看，罗米地辛主要用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤和皮肤 T 细胞淋巴瘤这两类 T 细胞非霍奇金淋巴瘤。T 细胞淋巴瘤是一组异质性强、预后较差的恶性肿瘤，传统化疗方案疗效有限，且复发率高。皮肤 T 细胞淋巴瘤以皮肤损害为主要表现，晚期可累及淋巴结和内脏；外周 T 细胞淋巴瘤则主要侵犯淋巴结、骨髓及结外器官，二者均对常规治疗反应不佳。罗米地辛通过特异性抑制 HDAC1/2/3，纠正 T 细胞淋巴瘤细胞的表观遗传紊乱，恢复抑癌基因表达，诱导肿瘤细胞凋亡，因此对这两类疾病具有针对性治疗作用。

在临床应用中，罗米地辛的使用需严格遵循获批适应症，主要用于复发 / 难治性 T 细胞淋巴瘤患者，即经过至少一种既往系统治疗失败后的患者。对于初治患者，目前尚无足够证据支持罗米地辛作为一线治疗选择，临床通常在患者对传统化疗耐药或复发后考虑使用。其给药方式为静脉输注，每 21 天为一个周期，通过持续抑制 HDAC 活性维持疗效。

值得注意的是，罗米地辛尚未获批用于其他类型肿瘤的治疗。尽管基础研究显示 HDAC 抑制剂在实体瘤中可能具有潜在作用，但目前罗米地辛在实体瘤中的临床试验结果尚未达到获批标准，因此其适应症仍局限于 T 细胞淋巴瘤领域。

综上，罗米地辛的获批适应症包括既往接受过至少一种系统治疗的皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）和外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者。其主要用于治疗 T 细胞非霍奇金淋巴瘤中的外周 T 细胞淋巴瘤和皮肤 T 细胞淋巴瘤，尤其在复发 / 难治性病例中发挥重要作用，为这类预后较差的患者提供了有效的靶向治疗选择，改善了传统治疗效果不佳的临床困境。